该药由制药巨头诺华制药生产销售,是日本国内首款眼疾的基因治疗药。据厚劳省称,在国内其价格仅次于疑难病“脊髓性肌萎缩症”的基因治疗药“Zolgensma”,后者售价约为1亿6700万日元。
双眼治疗价格约为1亿日元,单眼注射一次即可。遗传性视网膜营养不良症是在暗处视物不清、或视野变窄等疾病的总称,若恶化可能会失明。 LUXTURNA的患者物件是在260多种相关基因中名为“RPE65”的基因出现异常。治疗方式是在患者视网膜下注射进正常的RPE65基因,促使眼部功能恢复。条件是要留有感光的视网膜细胞,诺华制药预计5年内有15人左右使用该药。该药2017年在美国获批使用◆