美批准全球最貴藥

據美國媒體報導,美國食品和藥物管理局已批准一款血友病藥物,一劑350萬美元。據美國商業內幕網報導,食品和藥物管理局日前宣佈批准這種名為Hemgenix的基因療法藥物,用於治療B型血友病。B型血友病患者體內缺乏必要的凝血因子IX,造成凝血功能障礙。
(示意圖:互聯網)
(示意圖:互聯網)
美國食品和藥物管理局提供的數據顯示,平均每4萬人中有1人患B型血友病,患者多為男性。所有血友病病例中,大約15%屬於B型血友病。這款新藥由澳大利亞傑特貝林公司研發。在臨床試驗中,Hemgenix使流血事件在一年間比預期減少54%;使94%的受試患者在一段時間內免於注射凝血因子。

報導說,Hemgenix價格不菲,一劑藥的價格為350萬美元,是全球最貴藥物。這一價格超過美國藍鳥生物公司研發的地中海貧血基因療法藥物Zynteglo,今年早些時候該藥定價280萬美元。

生物技術投資人、美國隆卡爾投資公司首席執行官布拉德‧隆卡爾告訴美國彭博新聞社記者,他認為Hemgenix能夠成功,因為現有B型血友病治療藥物均價格昂貴,該病患者“一直生活在對出血的恐懼中”◆

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