愛滋病病毒屬於逆轉錄病毒,能嵌入宿主DNA(去氧核糖核酸)後不斷複製,從而擴大感染。目前主流抗逆轉錄病毒療法是聯合使用至少3種抗病毒藥物,最大限度抑制病毒複製,但不能徹底清除病毒,患者需終身服藥。
此前哈利利團隊曾利用被稱為“基因剪刀”的CRISPER-Cas9基因編輯技術開發出一套基因編輯治療系統。動物實驗顯示,該系統能有效從宿主感染細胞中刪除愛滋病病毒DNA片段,顯著破壞愛滋病病毒的基因表達。但與抗逆轉錄病毒療法類似的是,該系統也無法徹底清除病毒。
新研究中,哈利利團隊與美國內布拉斯加大學醫學中心的研究人員合作,將上述基因編輯療法與一種長效緩釋的抗逆轉錄病毒藥物結合使用。研究人員通過改變現有抗逆轉錄病毒藥物的化學結構獲得這種長效緩釋藥物。它可以裝入納米晶體,輸送到愛滋病病毒感染的機體組織後緩慢釋放,將抗病毒藥物有效期從數日延長至數週。
在動物實驗中,研究人員先給感染愛滋病病毒的小鼠使用長效緩釋抗逆轉錄病毒藥物,隨後讓它們接受基因編輯療法治療。療程結束時的分析顯示,約三分之一的小鼠體內愛滋病病毒DNA被徹底清除。研究人員認為,這項結果為開發愛滋病新療法增添了希望。他們計劃一年內開啟人類臨床試驗◆