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世界首例免疫愛滋病基因編輯嬰兒誕生

據中國人民網報導,11月26日,來自中國深圳的科學家賀建奎在第二屆國際人類基因組編輯峰會召開前一天宣佈,一對名為露露和娜娜的基因編輯嬰兒於11月在中國健康誕生。這對雙胞胎的一個基因經過修改,使她們出生後即能天然抵抗愛滋病。這是世界首例免疫愛滋病的基因編輯嬰兒,也意味著中國在基因編輯技術用於疾病預防領域實現歷史性突破消息發出後引發全球學界震動。
CRISPR工作原理。(圖源:互聯網)
CRISPR工作原理。(圖源:互聯網)
這次編輯峰會於11月27日至29日由美國國家科學院、美國國家醫學院、英國倫敦皇家學會和香港科學院在香港聯合舉辦。據賀建奎介紹,基因編輯手術比起常規試管嬰兒多一個步驟,即在受精卵時期,把Cas9蛋白和特定的引導序列,用5微米、約頭髮二十分之一細的針注射到還處於單細胞的受精卵裏。
他的團隊採用“CRISPR/Cas9”基因編輯技術,這種技術能夠精確定位並修改基因,也被稱為“基因手術刀”。這次基因手術修改的是CCR5基因,而CCR5基因是HIV病毒入侵機體細胞的主要輔助受體之一。此前資料顯示,在北歐人群裏面有約10%的人天然存在CCR5基因缺失。擁有這種突變的人,能夠關閉致病力最強的HIV病毒感染大門,使病毒無法入侵人體細胞,即能天然免疫HIV病毒。

賀建奎還將在峰會現場展示他領導的專案組在小鼠、猴和人類胚胎的實驗數據。在50枚人類胚胎基因測序結果顯示,未發現脫靶現象;而所有人類正常胚胎裏面,有超過44%的胚胎編輯有效。賀建奎還展示此次基因手術嬰兒臍帶血的檢測結果,證明基因手術成功,並未發現脫靶現象。他表示,結果仍然需要時間觀察與檢驗,因此準備了長達18年的隨訪計劃。

CRISPR/Cas9技術自問世以來就因簡單、高效備受矚目,吸引全球各地科學家在醫學、動植物育種、藥物篩選等不同領域進行研究。賀建奎強調:“對於少數家庭來說,基因手術是治癒遺傳性疾病和預防嚴重疾病的新希望。”他還率先提出基因技術研究和應用領域需遵循的“核心價值”,包括對真正需要的群體保持“悲憫之心”、僅僅用於嚴重疾病的“有所為更有所不為”、尊重孩子自主性為前提的“探索你自由”、命運不能由基因來決定的“生活需要奮鬥”、“促進普惠的健康權”等5項倫理原則。

美國哈佛醫學院遺傳學教授、基因工程知名專家喬治‧丘奇George Church說:“考慮到HIV對全球公共健康的威脅有擴大的趨勢,我認為賀建奎選擇了一個非常好的目標基因。”不久前,中山大學一研究團隊發佈了中國首份針對普通公眾和HIV攜帶者關於基因編輯認知的比較報告,超六成受訪者對基因編輯技術的運用持積極態度。
575份HIV攜帶者問卷顯示,有94.78%的HIV攜帶者支持基因編輯技術用於預防HIV。另據美國皮尤研究中心今年4月針對2537名美國成年人的一項調查顯示,60%的美國人支持對未出生嬰兒進行基因編輯,認為為了降低患嚴重疾病的風險,基因編輯是一種有效的醫療手段。

對於基因編輯技術,賀建奎的態度明確,“支援基因編輯用於預防和治療疾病”,但他同時表示,“用於運動增強、提高智商等是無益於社會的”,換句話說,“用於把後代變高變帥是不合倫理的”。賀建奎是中國年輕的基因學教授,供職南方科技大學;從斯坦福大學學成歸國時,賀建奎僅有28歲。目前,他的實驗室涉及基因組編輯、免疫和單細胞等多個領域。

賀建奎認為,從人體組織,如血液、毛髮之中可以解讀出基因的密碼,“涉及從出生到死亡的整個鏈條”。生命密碼基因決定了人類身體的方面,而基因測序則能夠通過血液和唾液以測定基因序列,以預測罹患疾病的可能性。賀建奎說,孕婦胎兒唐氏綜合徵、遺傳性乳腺癌、結直腸癌等方面的檢測技術已經非常成熟。這位創業者說,中國第二代基因測序儀技術尚處在開展“進口替代”的階段;而全世界範圍內,第三代基因測序儀技術還處在產業化早期,發達國家並無太多優勢◆

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