這次編輯峰會於11月27日至29日由美國國家科學院、美國國家醫學院、英國倫敦皇家學會和香港科學院在香港聯合舉辦。據賀建奎介紹,基因編輯手術比起常規試管嬰兒多一個步驟,即在受精卵時期,把Cas9蛋白和特定的引導序列,用5微米、約頭髮二十分之一細的針注射到還處於單細胞的受精卵裏。
他的團隊採用“CRISPR/Cas9”基因編輯技術,這種技術能夠精確定位並修改基因,也被稱為“基因手術刀”。這次基因手術修改的是CCR5基因,而CCR5基因是HIV病毒入侵機體細胞的主要輔助受體之一。此前資料顯示,在北歐人群裏面有約10%的人天然存在CCR5基因缺失。擁有這種突變的人,能夠關閉致病力最強的HIV病毒感染大門,使病毒無法入侵人體細胞,即能天然免疫HIV病毒。
賀建奎還將在峰會現場展示他領導的專案組在小鼠、猴和人類胚胎的實驗數據。在50枚人類胚胎基因測序結果顯示,未發現脫靶現象;而所有人類正常胚胎裏面,有超過44%的胚胎編輯有效。賀建奎還展示此次基因手術嬰兒臍帶血的檢測結果,證明基因手術成功,並未發現脫靶現象。他表示,結果仍然需要時間觀察與檢驗,因此準備了長達18年的隨訪計劃。
CRISPR/Cas9技術自問世以來就因簡單、高效備受矚目,吸引全球各地科學家在醫學、動植物育種、藥物篩選等不同領域進行研究。賀建奎強調:“對於少數家庭來說,基因手術是治癒遺傳性疾病和預防嚴重疾病的新希望。”他還率先提出基因技術研究和應用領域需遵循的“核心價值”,包括對真正需要的群體保持“悲憫之心”、僅僅用於嚴重疾病的“有所為更有所不為”、尊重孩子自主性為前提的“探索你自由”、命運不能由基因來決定的“生活需要奮鬥”、“促進普惠的健康權”等5項倫理原則。
美國哈佛醫學院遺傳學教授、基因工程知名專家喬治‧丘奇George Church說:“考慮到HIV對全球公共健康的威脅有擴大的趨勢,我認為賀建奎選擇了一個非常好的目標基因。”不久前,中山大學一研究團隊發佈了中國首份針對普通公眾和HIV攜帶者關於基因編輯認知的比較報告,超六成受訪者對基因編輯技術的運用持積極態度。
575份HIV攜帶者問卷顯示,有94.78%的HIV攜帶者支持基因編輯技術用於預防HIV。另據美國皮尤研究中心今年4月針對2537名美國成年人的一項調查顯示,60%的美國人支持對未出生嬰兒進行基因編輯,認為為了降低患嚴重疾病的風險,基因編輯是一種有效的醫療手段。
對於基因編輯技術,賀建奎的態度明確,“支援基因編輯用於預防和治療疾病”,但他同時表示,“用於運動增強、提高智商等是無益於社會的”,換句話說,“用於把後代變高變帥是不合倫理的”。賀建奎是中國年輕的基因學教授,供職南方科技大學;從斯坦福大學學成歸國時,賀建奎僅有28歲。目前,他的實驗室涉及基因組編輯、免疫和單細胞等多個領域。
賀建奎認為,從人體組織,如血液、毛髮之中可以解讀出基因的密碼,“涉及從出生到死亡的整個鏈條”。生命密碼基因決定了人類身體的方面,而基因測序則能夠通過血液和唾液以測定基因序列,以預測罹患疾病的可能性。賀建奎說,孕婦胎兒唐氏綜合徵、遺傳性乳腺癌、結直腸癌等方面的檢測技術已經非常成熟。這位創業者說,中國第二代基因測序儀技術尚處在開展“進口替代”的階段;而全世界範圍內,第三代基因測序儀技術還處在產業化早期,發達國家並無太多優勢◆