为期3年的研究结束时，共有11名儿童存活。美国宾夕法尼亚大学教授卡尔‧琼表示，如果没有这种疗法，这些患儿可能全都无法幸存。琼是细胞疗法方面的先驱人物，但没有参与这项新研究。
这种名为CAR-T细胞疗法的治疗方案此前已被用于对抗白血病和其他血液癌症。研究人员从患者血液中收集T细胞，在实验室进行基因编辑等处理后通过静脉注射输回患者体内，让其继续增殖，产生可以追踪和破坏肿瘤的“活性药物”。该领域专家表示，这是研究人员首次在实体瘤领域取得如此令人鼓舞的结果，这一疗法还有望用于治疗其他类型的癌症。此前研究发现，双唾液酸神经节苷脂(GD2)在神经母细胞瘤肿瘤细胞表面高度表达，使其成为一个有吸引力的治疗靶点。此次，研究人员据此开发了针对GD2的第三代基因编辑自体CAR-T细胞疗法。
神经母细胞瘤是好发于儿童的一种颅外实体肿瘤，由于恶性程度高、疾病进展迅猛、治疗难度大，神经母细胞瘤常被称作“儿童肿瘤之王”。这一疾病的标准疗法包括化疗、手术和放疗，具体取决于癌症分期等因素◆
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